2014年2月14日，FDA批准BioMarin制药的Vimizim用于治疗粘多糖贮基症类型IVA(MorquioA综合征)，为FDA*一个批准的治疗该病的药物。MorquioA综合征是一种罕见的，常染色体隐性遗传性溶酶体贮存疾病由N-乙酰半乳糖胺-6-硫酸硫酸酯酶(GALNS)缺乏引起。Vimizim用于替代重要代谢途径缺失的N-乙酰半乳糖胺-6-硫酸硫酸酯酶(GALNS)，缺乏此酶导致骨发育障碍，膝外翻，巨头畸形，躯干短小等问题。在美国约有800例有Morquio A综合征患者。该药已获得FDA孤儿药资格。
在176例Morquio A综合征患者的临床试验中，6分钟走路用Vimizim治疗患者比用安慰剂组有显著改善。
Vimizim为应用重组DNA技术从中国仓鼠卵细胞株纯化得到的人类酶。
剂量：5mg/ml。费用为38万美金每年。
黑框警告：过敏反应风险，临床试验期间，有些患者注射Vimizim 期间发生危及生命的过敏反应。
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